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La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire génétique rare qui touche les enfants de sexe masculin et se caractérise par une dégénérescence accélérée des muscles, responsable d’une perte de mobilité, d’une insuffisance respiratoire et d’une cardiomyopathie, entraînant un décès prématuré. Il n’existe aucun remède connu et les options de traitement sont limitées.

PROGRAMME CLINIQUE MYODA

Biophytis a reçu une autorisation d’IND (‘Investigational New Drug’) de la FDA (U.S. Food and Drug Administration) en décembre 2019 pour l’étude clinique MYODA-INT permettant d’évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une formulation pédiatrique de Sarconeos (BIO101).

Nous envisageons d’utiliser un concept d’essai clinique «seamless» qui englobera les trois phases du développement clinique (phases 1 à 3), permettant aux patients de participer à une ou plusieurs phases, avec des paramètres cliniques composites comprenant des mesures fonctionnelles clés, y compris la mobilité, la force et la fonction respiratoire. L’essai clinique MYODA sera composé de deux phases distinctes : (i) une phase de preuve de concept clinique de phase 1/2 (MYODA-INT), suivie par (ii) une phase de confirmation de phase 3.

ESSAI CLINIQUE MYODA-INT DE PHASE 1-2-3

L’essai clinique mondial MYODA-INT de Phase 1-2-3, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, évaluera la sécurité et l’efficacité de deux doses de Sarconeos (BIO101) chez de jeunes patients DMD non ambulatoires, administrées par voie orale au cours d’un repas pendant 26 semaines, en comparaison avec un placebo. La première semaine de dosage sera principalement consacrée à l’évaluation de la sécurité, de la tolérance et des objectifs pharmacocinétiques (PK) chez 18 patients (Phase 1). Le dosage se poursuivra sans interruption dans la Phase 2, à condition qu’aucun problème de sécurité grave ne survienne au cours des sept premiers jours du traitement. Une analyse intermédiaire sera effectuée après que les 48 sujets auront terminé les 12 semaines de traitement, puis toutes les 12 semaines jusqu’à ce que l’étude soit concluante ou non. À la fin de l’étape MYODA-INT de l’essai sans discontinuité (jusqu’à 52 semaines), les participants pourront être inscrits à une période d’extension ouverte. L’approbation réglementaire sera nécessaire avant de passer à l’étape de confirmation, qui devrait recruter jusqu’à 200 patients et mesurer la fonction respiratoire après l’administration du médicament pendant 52 semaines (Phase 3).