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DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire génétique rare qui touche les enfants de sexe masculin et se caractérise par une dégénérescence accélérée des muscles, responsable d’une perte de mobilité, d’une insuffisance respiratoire et d’une cardiomyopathie, entraînant un décès prématuré. Il n’existe aucun remède connu et les options de traitement sont limitées.

PROGRAMME CLINIQUE MYODA

Biophytis a reçu une autorisation d’IND (‘Investigational New Drug’) de la FDA (U.S. Food and Drug Administration) en décembre 2019 pour le développement clinique de Ruvembri dans une formulation pédiatrique pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne. En raison de la crise de la Covid-19 et de ses conséquences, l’étude MYODA a été repoussée et  le protocole a été revu en profondeur. Nous envisageons d’utiliser un concept d’essai clinique «seamless» qui englobera deux phases du développement clinique (phases 1 à 2), avec des mesures fonctionnelles clés, dont la fonction respiratoire, la force et des paramètres liés à la qualité de vie. L’essai clinique MYODA sera composé de deux phases distinctes : (i) une phase de recherche de dose (MYODA Partie 1), suivie par (ii)  une phase de preuve de concept clinique visant à montrer l’efficacité de Ruvembri (MYODA Partie 2).

Biophytis proposera cette étude de phase 1/2 pour les patients DMD non-ambulatoires avec signes de détérioration de la fonction respiratoire aux autorités compétentes en vue d’un démarrage de l’étude clinique courant 2024.