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PROGRAMME CLINIQUE MYODA

La société a reçu une autorisation d’IND (‘Investigational New Drug’) de la FDA (U.S. Food and Drug Administration) en décembre 2019 pour l’étude clinique MYODA-INT permettant d’évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une formulation pédiatrique de Sarconeos (BIO101).

Dans le cadre du programme clinique MYODA, nous envisageons d’utiliser un concept d’essai clinique «seamless» qui englobera les trois phases du développement clinique (phases 1 à 3), permettant aux patients de participer à une ou plusieurs phases, avec des paramètres cliniques composites comprenant des mesures fonctionnelles clés, y compris la mobilité, la force et la fonction respiratoire. L’essai clinique MYODA sera composé de deux phases distinctes : (i) une phase de preuve de concept clinique de phase 1/2 (MYODA-INT), suivie par (ii) une phase de confirmation de phase 3.

ESSAI CLINIQUE MYODA-INT DE PHASE 1/2

L’essai clinique de Phase 1/2 comprendra le recrutement, l’évaluation et le traitement d’environ 48 patients ambulants et non ambulants atteints de DMD, lors d’une étude à dose ascendante pendant une période pouvant aller jusqu’à 52 semaines. La première semaine de traitement visera essentiellement l’évaluation de la sécurité, de la tolérance et des objectifs pharmacocinétiques (Phase 1). Le traitement continuera sans interruption, à condition qu’aucun problème grave de sécurité ne survienne durant les sept premiers jours du traitement. Une analyse intermédiaire aura lieu lorsque tous les 48 sujets auront terminé les 12 semaines de traitement, et par la suite toutes les 12 semaines jusqu’à ce que l’on puisse conclure au succès ou à la futilité du traitement. À la fin du stade MYODA-INT (jusqu’à 52 semaines), les participants pourront être recrutés pour une étude de prolongation ouverte. L’autorisation réglementaire sera nécessaire pour commencer le stade de confirmation (Phase 3).

Notre protocole d’étude et nos protocoles d’essais cliniques sont soumis à l’approbation réglementaire et seront soumis à l’examen des différentes agences réglementaires concernées. Nous prévoyons de travailler avec les agences pour finaliser les protocoles et les défis et risques complémentaires pouvant être liés à notre programme d’essais cliniques innovants.