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Biophytis a décidé de concentrer ses efforts de recherche sur la dégénérescence du muscle et la dégénérescence de la rétine, pathologies pour lesquelles les molécules sélectionnées semblent avoir le plus de potentiel. La sarcopénie (dystrophie musculaire liée à l’âge) et la DMLA (dégénérescence maculaire liée à l’âge) ont été considérées comme les principales causes d’invalidité chez les plus de 65 ans pour lesquels aucun traitement n’est actuellement disponible. Depuis 2017, Biophytis investit également dans l’adaptation de ses programmes aux maladies dégénératives d’origine génétique : Dystrophie musculaire de Duchenne et maladie de Stargardt.

SARCONEOS dans la sarcopénie : programme clinique SARA

Sarconeos est le premier représentant d’une nouvelle classe de candidats médicaments conçue pour activer le récepteur MAS (qui joue un rôle majeur dans le système rénine-angiotensine), stimuler l’anabolisme musculaire, inhiber la myostatine et promouvoir le développement de la masse musculaire dans des modèles animaux de dystrophies musculaires. Sarconeos est en cours de développement pour le traitement de la sarcopénie, une dystrophie musculaire liée à l’âge caractérisée par une perte de masse et de force musculaires, entraînant une perte de mobilité chez les seniors. Cette nouvelle pathologie, pour laquelle aucun traitement médicamenteux n’est disponible, a été décrite pour la première fois en 1993 et a récemment été inscrite sous le code M62.84 dans la CIM-10-CM, (Classification internationale des maladies, dixième révision, modification clinique, selon la classification de l’OMS utilisée aux États-Unis pour le suivi des patients). La sarcopénie affecte jusqu’à 10% des personnes âgées dans le monde.

Le programme SARA est un programme clinique multicentrique mené dans 4 pays (Etats-Unis, France, Belgique et Italie) visant à déterminer la dose thérapeutique efficace de Sarconeos dans une étude clinique de phase 2b menée sur 334 patients atteints de sarcopénie. Le programme comprend une étude observationnelle de six mois (SARA-OBS) menée auprès de patients atteints de sarcopénie dans 11 centres cliniques. Après avoir obtenu leur consentement, les patients qui ont participé à l’étude SARA-OBS peuvent participer à l’étude de phase 2b SARA-INT. L’objectif de SARA-INT est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de deux doses de Sarconeos (175 mg bid et 350 mg bid) administrées par voie orale pendant 26 semaines contre placebo au sein d’une population d’hommes et de femmes de plus de 65 ans à risque d’incapacité motrice, et d’estimer l’effet du traitement sur l’amélioration du fonctionnement physique et sur la réduction du risque de handicap moteur.

Le premier patient a été inclus dans l’étude en mai 2018.

SARCONEOS dans la myopathie de Duchenne : programme clinique MYODA

Sarconeos a obtenu la désignation Orphan Drug Disease (ODD) de la FDA (Food and Drug Administration) et de l’EMA (European Medicines Agency), pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Comme il existe très peu de traitements médicamenteux disponibles, Sarconeos est un candidat médicament qui a le potentiel de ralentir significativement la progression de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en association avec une thérapie génétique, lorsque celle-ci est disponible, chez les enfants atteints de DMD. Le statut d’ODD ou de médicament orphelin pourrait donner à Sarconeos les avantages associés au statut de médicament orphelin, en particulier la possibilité d’un enregistrement précoce (sur la base d’une autorisation conditionnelle) et une protection pendant 7 à 10 ans après avoir reçu l’autorisation de mise sur le marché.

Le plan de développement clinique de Sarconeos pour la dystrophie musculaire de Duchenne comprend deux études cliniques principales : une étude pharmacocinétique de phase 1/2 (MYODA-PK) qui devrait débuter en 2019 et une étude d’efficacité de phase 2/3 (MYODA-INT) qui pourrait démarrer en 2020.

MACUNEOS dans la DMLA : programme clinique MACA

Macuneos est le premier représentant d’une nouvelle classe de candidats médicaments destinée aux agonistes du PPAR (récepteur nucléaire). Macuneos protège l’épithélium pigmentaire rétinien. Biophytis a démontré dans des modèles animaux que Macuneos protège les cellules de la rétine des effets phototoxiques de l’A2E en présence de lumière bleue (stress photo-oxydant), réduit l’accumulation de cette molécule phototoxique et ralentit ainsi le processus de dégénérescence rétinienne. Macuneos est un médicament candidat pour la DMLA sèche au stade intermédiaire. La DMLA affecte la partie centrale de la rétine, appelée macula, ce qui entraîne une déficience visuelle grave et une perte irréversible de la vision centrale après 60 ans. Macuneos se présente sous forme de capsules (prises une fois par jour).

Le programme MACA est un programme clinique multicentrique mené dans plusieurs pays (Etats-Unis, Europe) visant à déterminer la dose thérapeutique efficace de Macuneos pour ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMLA dans une étude clinique de phase 2b.

La première étude, MACA-PK, devrait débuter en 2019, c’est une étude pharmacocinétique et d’innocuité sur des volontaires sains et des patients âgés atteints de DMLA intermédiaire.