8 MARS 2024

Biophytis a présenté les résultats de ses récents essais cliniques avec Ruvembri™ lors de la Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference qui s’est tenue du 3 au 6 mars 2024 à Orlando, États-Unis.

Administré par voie orale, Ruvembri™ active le récepteur MAS, stimulant les fonctions respiratoires et motrices. Les résultats des essais cliniques SARA-INT (phase 2) et COVA (phase 3) ont montré l’efficacité et la sécurité de Ruvembri, respectivement chez les patients sarcopéniques et ceux atteints de formes sévères de COVID-19. Les données récoltées sur ces deux populations vulnérables confirment le potentiel de Ruvembri™ dans le traitement des patients atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).

Ruvembri™ dispose d’ores et déjà d’une désignation de médicament orphelin en Europe et aux États-Unis dans cette indication, qui permet d’accélérer le développement clinique et les délais d’autorisations de mise sur le marché. Biophytis a pour objectif de démarrer en 2024 un essai clinique de phase 1-2 chez des patients atteints de DMD, non ambulants, souffrant d’insuffisance respiratoire.

Stanislas Veillet, Président-Directeur Général de Biophytis, a déclaré : « La Dystrophie Musculaire de Duchenne est une maladie orpheline grave qui se manifeste généralement entre 2 et 5 ans par une faiblesse musculaire progressive, une perte de la marche puis des difficultés cardio-respiratoires responsables du décès précoce des jeunes adultes. Malgré des avancées récentes et l’espoir important suscité par la thérapie génique, il n’existe pas de traitement satisfaisant aujourd’hui et le besoin médical est encore très important, notamment pour les patients non ambulants. Le traitement de la DMD, première maladie neuromusculaire, représente un marché de 2,5 milliards USD qui devrait connaitre une forte croissance pour atteindre 4,3 milliards USD d’ici 2029. »

L’infographie présentée lors de la conférence est consultable en cliquant sur ce lien.