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Nous développons actuellement un portefeuille de programmes ciblant les voies de résilience biologique qui ralentissent les processus dégénératifs associés au vieillissement et améliorent les résultats fonctionnels des patients souffrant de maladies liées à l’âge.

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SARCOPÉNIE (PROGRAMME CLINIQUE SARA)

La sarcopénie est une dégénérescence des muscles squelettiques liée à l’âge, caractérisée par  une perte de la fonction musculaire, de la force, de l’équilibre et de la capacité à se tenir debout et/ou à marcher. La sarcopénie conduit à une déficience motrice chez les personnes âgées (>65 ans) qui entraîne une perte d’indépendance et un accroissement des risques sur la santé, des risques d’hospitalisation et de décès résultant de chutes, de fractures et autres handicaps physiques.

La prévalence estimée chez les personnes âgées (≥ 65 ans) se situe entre 6-22%, ce qui correspond à une population entre 20 et 73 millions à travers le monde.

La sarcopénie a été décrite pour la première fois en 1989 et officiellement qualifiée de pathologie en 2016 par l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), qui l’a désignée sous le code ICD-10-CM code M62.84.

À l’heure actuelle, aucun médicament n’a été autorisé pour traiter la sarcopénie. Les recommandations actuelles en matière de traitement non médicamenteux sont principalement axées sur une activité physique modérée et une intervention nutritionnelle.

Nous testons la sécurité et l’efficacité de Sarconeos (BIO101) dans le cadre d’un essai clinique en cours de phase 2b (SARA-INT) global, randomisé, multicentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo, auprès de patients sarcopéniques présentant un risque de déficience motrice. Nous pensons que SARA-INT est l’une des études cliniques les plus vastes et les plus avancées au monde sur le traitement des patients âgés atteints de sarcopénie et présentant un risque de déficience motrice.

MYOPATHIE DE DUCHENNE (PROGRAMME MYODA)

La DMD est une maladie neuromusculaire génétique frappant les enfants de sexe masculin, caractérisée par une dégénérescence accélérée des muscles et responsable d’une perte de mobilité, de déficience respiratoire et de cardiomyopathie, conduisant à une mort prématurée. Il s’agit de la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les enfants, qui affecte environ un nouveau-né de sexe masculin sur 5 000 (environ 20 000 nouveaux cas par année dans le monde entier).

La DMD est provoquée par un certain nombre de mutations du gène de la dystrophine, qui entraînent l’absence ou de très faibles niveaux de dystrophine fonctionnelle, une protéine cytosquelettique qui protège les cellules musculaires.

L’absence de dystrophine dans les muscles affaiblit gravement la stabilité structurelle et membranaire des fibres musculaires entraînant la perte de la force, la mobilité ainsi qu’une altération de la fonction respiratoire et des déficiences cardiaques.

La progression de la maladie suit un cours extrêmement prévisible, typiquement décrit en 5 étapes consécutives : Pré-symptomatique, ambulant précoce, ambulant avancé, non ambulant précoce, non ambulant avancé.

Il n’existe actuellement aucun traitement pour la DMD et seulement des options thérapeutiques limitées, consistant principalement en corticostéroïdes et en deux thérapies ciblées (ciblant des mutations spécifiques de la dystrophine soit par saut d’exon, soit avec des codons stop) disponibles sur le marché (une aux États-Unis et une en Europe). Ces traitements ont pour but de d’adresser la cause de la DMD en autorisant une expression partielle du gène de la dystrophine. Cependant cette dernière produit une dystrophine tronquée qui ne permet pas la restauration complète de la structure cellulaire des muscles.

Dans les études pré-cliniques animales, nous avons observé un effet positif sur la fonction musculaire, la mobilité et la fonction respiratoire (une invalidité majeure durant la phase ultérieure de la progression de la DMD) chez les modèles de souris mdx atteintes de DMD qui ont été traitées par Sarconeos (BIO101).

En 2018, nous avons obtenu de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) (et de l’Agence européenne des médicaments (EMA), la désignation de médicament orphelin pour Sarconeos (BIO101) pour le traitement de la DMD. La société a reçu l’ autorisation d’IND (‘Investigational New Drug’) de la FDA en décembre 2019 pour commencer le développement clinique avec l’étude MYODA-INT. Celle-ci prévoit l’utilisation d’un protocole d’essais continus (ou « seamless ») de la phase 1 à la phase 3 et utilisant un score composite comme critère principal permettant d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de Sarconeos (BIO101).

DÉGÉNÉRESCENCE MACULAIRE LIÉE À L’ÂGE (PROGRAMME MACA)

La DMLA est une dégénérescence de la macula – la partie centrale de la rétine – liée à l’âge. C’est la principale cause de perte de vision irréversible et de cécité chez les personnes de plus de 60 ans. La dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) forme sèche affecte la vision centrale et perturbe différentes fonctions ayant un effet sur la qualité de vie et la capacité à vivre de façon indépendante, comme la lecture, la conduite automobile et la reconnaissance faciale. Il n’y a actuellement aucun traitement autorisé pour la DMLA forme sèche.

Nous avons terminé les études de toxicologie animale chronique et aigüe à l’appui de nos demandes d’autorisation d’IND et d’essais cliniques. Le développement clinique de Macuneos (BIO201) est le prochain relai de croissance de la société, commençant par un essai clinique de phase 1 (MACA PK) sur des volontaires sains. L’essai clinique de phase 1 MACA PK évaluera la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de Macuneos (BIO201), et sera suivi d’une étude interventionnelle de phase 2a/b chez les patients atteints d’atrophie géographique (AG) dans un œil et d’iAMD dans l’autre œil.