Pipeline

Nous développons actuellement un portefeuille de programmes ciblant les voies de résilience biologique qui ralentissent les processus dégénératifs associés au vieillissement et améliorent les résultats fonctionnels des patients souffrant de maladies liées à l’âge.

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SARCOPÉNIE (PROGRAMME CLINIQUE SARA)

La sarcopénie est une dégénérescence des muscles squelettiques liée à l’âge, conduisant à une perte de la fonction musculaire et une déficience motrice chez les personnes âgées (>65 ans). À l’heure actuelle, aucun médicament n’a été autorisé pour traiter la sarcopénie. Les recommandations actuelles en matière de traitement non médicamenteux sont principalement axées sur une activité physique modérée et une intervention nutritionnelle.

Nous testons la sécurité et l’efficacité de Sarconeos (BIO101) dans le cadre d’un essai clinique en cours de phase 2b (SARA-INT) global, randomisé, multicentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo, auprès de 334 patients âgés présentant un risque de déficience motrice. Nous pensons que SARA-INT est l’une des études cliniques les plus vastes et les plus avancées au monde sur le traitement des patients âgés atteints de sarcopénie et présentant un risque de déficience motrice.

MYOPATHIE DE DUCHENNE (PROGRAMME MYODA)

La DMD est une maladie neuromusculaire génétique touchant les enfants de sexe masculin, caractérisée par une dégénérescence accélérée des muscles et responsable d’une perte de mobilité, de déficience respiratoire et de cardiomyopathie, conduisant à une mort prématurée. Il n’existe actuellement aucun traitement pour la DMD et seulement des options thérapeutiques limitées, consistant principalement en corticostéroïdes et en deux thérapies ciblées (ciblant des mutations spécifiques de la dystrophine soit par saut d’exon, soit avec des codons stop) disponibles sur le marché (une aux États-Unis et une en Europe).

En 2018, nous avons obtenu de la FDA (Food and Drug Administration) et de l’Agence européenne des médicaments (EMA), la désignation, pour Sarconeos, de médicament orphelin (BIO101) pour le traitement de la DMD. Nous prévoyons de présenter à la FDA une demande d’autorisation d’IND (Investigational New Drug) et des demandes d’essais cliniques aux organismes de réglementation concernés en Europe au cours du second semestre 2019, pour commencer le développement clinique, avec l’étude MYODA-INT (essai clinique de Phase 1/2 preuve de concept) dès 2020 si nous obtenons les autorisations réglementaires pour notre plan de développement et notre design d’étude clinique ainsi que pour les critères d’évaluation de l’étude.

DÉGÉNÉRESCENCE MACULAIRE LIÉE À L’ÂGE (PROGRAMME MACA)

La DMLA est une dégénérescence de la macula – la partie centrale de la rétine – liée à l’âge. C’est la principale cause de perte de vision irréversible et de cécité chez les personnes de plus de 60 ans. La DMLA sèche affecte la vision centrale et perturbe différentes fonctions ayant un effet sur la qualité de vie et la capacité à vivre de façon indépendante, comme la lecture, la conduite automobile et la reconnaissance faciale. Il n’y a actuellement aucun traitement autorisé pour la DMLA sèche.

Nous avons terminé les études de toxicologie animale chronique et aigüe à l’appui de nos demandes d’autorisation d’IND et d’essais cliniques. Nous prévoyons de tenir des réunions d’avis scientifique avec les organismes réglementaires concernés en Europe durant le second semestre 2019, portant sur le plan de développement clinique d’un traitement pour la DMLA sèche, commençant par un essai clinique de phase 1 (MACA PK) sur des volontaires sains. L’essai clinique de phase 1 MACA PK évaluera la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de Macuneos (BIO201).